多彩贵州网讯8月9日，遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤免疫科传来好消息：来自四川省邻水县14岁重型β地中海贫血患儿云云(化名)顺利走出无菌层流移植仓。该院依托成熟的单倍体造血干细胞移植技术，以患儿小姨作为半相合供者完成移植，患儿造血功能成功重建。
云云自幼失去父母，无兄弟姐妹，长期与年迈祖母共同生活。自确诊重型β地中海贫血后，患儿常年依靠反复输血、药物排铁维持生命，长期病痛严重影响生长发育与正常学习生活。
造血干细胞移植是目前临床治愈重型地中海贫血普及度最高、技术最成熟的方案。传统移植技术要求患者与捐献者人类白细胞抗原(HLA)全相合，该匹配概率仅十万分之一。对于无直系同胞、双亲可供配型的云云而言，依靠传统渠道很难寻得适配供体。
为寻求临床治愈机会，祖孙二人经多地求医、病友推介，了解到遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科在地中海贫血造血干细胞移植领域具备完善诊疗体系，且诊疗综合成本更适配外地困难家庭，遂跨越川黔两省赴遵就医。
入院后，医院为患儿完成全面评估与配型检测，检测结果显示，患儿与其小姨为半相合血缘配型。以往半相合配型因移植后排异、植入失败风险高，随着单倍体造血干细胞移植技术成熟，血缘亲属均可成为供者，小姨成为患儿唯一可供移植的生命供体。
本次移植全程风险防控严密。患儿进入无菌移植仓后，医护团队实施规范清髓性预处理方案，清除体内异常造血细胞后回输小姨外周血造血干细胞。术后17天内，云云面临着感染、重度粒细胞缺乏等多重生命风险。遵义医科大学附属医院儿童血液肿瘤科医护团队24小时严密监测、精准调整用药，仓内护理人员同步开展心理疏导与生活照料，缓解患儿长期隔离产生的负面情绪。回输第17天结果显示，供者造血干细胞完全植入，各项造血指标恢复达标，移植手术取得成功。
贵州省儿童医院院长、儿童血液肿瘤免疫科主任谭梅教授表示，重型地中海贫血曾让无数家庭陷入“输血—排铁—等待配型”的漫长循环，许多孩子因此错失最佳移植时机。而单倍体造血干细胞移植技术的成熟，让父母、堂表亲等半相合亲属均可成为供者，大幅缩短配型等待时间。
负责云云移植方案制定与全程管理的张相梅主治医师介绍，半相合移植的难点在于植入排斥和移植物抗宿主病的防控。医护团队根据云云的体重、脏器功能以及供者干细胞活性，个体化调整了预处理和免疫抑制方案。
本次救治过程中，四川省邻水县当地党委、政府及患儿就读学校同步落实救助政策，提供生活帮扶，多重渠道减轻祖孙二人的就医经济与心理负担。
半相合移植技术的普及，有效拓宽血液病患儿供者来源，有效降低供体匹配门槛，遵医附院儿童血液肿瘤科依托成熟移植技术体系，以普惠化、规范化诊疗，切实解决群众血液病配型难的急难愁盼问题。
主创：王信 姚腾
一审：余从源
二审：余旭
三审：唐全寿
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